povezivanje udruženja koja obavljaju djelatnosti zaštite prava i interesa osoba oboljelih od rijetkih bolesti u Bosni i Hercegovini i pojedinaca sa rijetkim bolestima koji nemaju svoje organizacije, radi unapređenja i ostvarivanja njihovih prava i interesa;
zalaganje za unapređenje položaja djece i odraslih koji pate od različitih rijetkih bolesti;
jedinstveno nastupanje i isticanje zahtjeva državnim organima, institucijama i drugim organima i organizacijama u Bosni i Hercegovini u kojima se odlučuje o pitanjima od interesa za osobe sa rijetkim bolestima;
zagovaranje u cilju prihvatanja međunarodnih i evropskih standarda, principa i dokumenata u oblasti ranog otkrivanja rijetkih bolesti, što uključuje i prenatalnu dijagnostiku, pravilno i pravovremeno liječenje i socijalno zbrinjavanje, za njihovu primjenu u Bosni i Hercegovini, kako bi se oboljelima omogućio najviši mogući kvalitet života;
informisanje opšte i stručne javnosti o problemima, pravima i potrebama osoba koje pate od rijetkih bolesti i povećanje dostupnosti najnovijih saznanja u nauci i medicini o dijagnostikovanju, liječenju i zbrinjavanju osoba sa rijetkim bolestima;
jačanje saradnje i sklapanja partnerstva među istim ili srodnim organizacijama na entitetskom, državnom i međunarodnom nivou;
pomaganje i podržavanje pojedinaca koji su oboljeli od rijetkih bolesti, da se udruže i osnuju svoje organizacije;
stvaranje baze podataka o svojim članovima i učestvovanje u formiranju baze podataka o rijetkim bolestima (Registar) u Bosni i Hercegovini, te iniciranju dogradnje, donošenja i primjene zakonske i podzakonske regulative, kojima se obezbjeđuje ekonomska i socijalna zaštita i sigurnost članova Saveza;
pružanje pomoći i savjeta u ostvarivanju i zaštiti ljudskih prava i sloboda, te jačanje zdravstvene svijesti i kulture;
rad na iznalaženju mogućnosti za rješavanje egzistencijalnih problema članova Saveza i obezbjeđuje materijalne i socijalne sigurnosti tim licima putem raznih vidova pomoći i saradnje sa domaćim i inostranim donatorima;
učešće u izradi i implementaciji projekata iz oblasti zaštite ljudskih prava, zdravlja, obrazovanja, saradnje, nauke i istraživanja i socijalne djelatnosti;
saradnja sa nadležnim organima i organizacijama i pravnim licima u Bosni i Hercegovini, udruženjima, asocijacijama, kao i svim drugim srodnim licima u ostvarivanju njihovih prava u skladu sa postavljenim ciljevima Saveza, kao i međunarodna saradnja;
izdavanje priručnika, knjiga, informativnih biltena, audio i video publikacija a i drugog promotivnog materijala, radi ostvarivanja ciljeva Saveza, u skladu sa Zakonom;
pokretanje javnog dijaloga o pitanjima rijetkih bolesti koja nisu dovoljno prisutna u javnosti u Bosni i Hercegovini;
prikupljanje stručne literature za oblasti u kojima djeluje.
